臨床試驗設計
臨床試驗的研究設計是決定臨床試驗是否成功的主要關鍵。在試驗的設計時需決定許多重要參數，包括受試者的人數、臨床試驗所需的評估指標與評估時間、依現有之治療資訊來選擇適當的對照組(如果為隨機分配的對照組試驗)、預期的治療效果和採用的統計方法等。
樞紐性臨床試驗
通常第三期臨床試驗所得到結果用以提供給法規主管單位來決定是否核准藥物上市。
樞紐性試驗通常是有一個有良好對照組和適當受試者人數的隨機分配試驗，且儘可能採用雙盲的試驗設計。
安全監視
安全監視或藥品安全監視為探討與醫藥產品或藥物之不良反應相關之科學活動，包括收集(collection)、偵測(detection)、評估(assessment)及預防(prevention)不良反應或是其他藥物相關議題。藥品安全監視主要目的藉由可信且平衡的用藥訊息收集，來做藥物使用之風險與效益的評估，以提升病患照顧及藥物使用上的安全性，進而支持國家公衛計畫，減少藥物危害的風險。